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Resultados de ensaio clínico abrem nova perspectiva de tratamento para a “Doença Dos Pezinhos”

22 Julho, 2009 0

O focus da FoldRx inclui um programa em desenvolvimento clínico avançado para tratar problemas cardiovasculares e neurológicos, nomeadamente a PAF, a doença de Parkinson e a fibrose quística.

“Estamos muito contentes com as conclusões do ensaio. Demonstrámos que o medicamento impede de forma significativa a deterioração neurológica característica da doença e foi bem tolerado. Fx-1006A é a primeira terapêutica farmacológica que inverte o curso da patologia e oferece uma nova esperança para as pessoas que sofrem deste problema tão grave.

Os médicos e os doentes vão receber com entusiasmo a perspectiva de um tratamento, de uma toma oral diária, que pode vir a representar uma alternativa ao transplante de fígado”, refere a Dra. Teresa Coelho, Investigadora principal do ensaio clínico e responsável da Unidade Clínica de Paramiloidose (UCP) do Hospital de Santo António.

Paramiloidose, Polineuropatia Amiloidótica Familiar (PAF) ou, como é vulgarmente mais conhecida, “Doença dos Pezinhos”, é uma patologia rara, neurológica e hereditária de transmissão autossómica dominante.

Manifesta-se, sobretudo, por problemas neurológicos e afecta o sistema nervoso periférico nas vertentes motora, sensitiva e autonómica. Surge por volta dos 30 anos, inicia-se nos membros inferiores (daí a designação “Doença dos Pezinhos”), mas vai progredindo de forma ascendente, acabando por afectar a sensibilidade e a capacidade motora dos membros inferiores e superiores. Tem, também, impacto negativo no funcionamento dos órgãos digestivos, cardiovasculares e genitourinários.

Sem tratamento, é geralmente fatal após cerca de 11 anos de sintomas e incapacidade progressiva. Calcula-se que existem cerca de 10 mil doentes em todo o mundo. Portugal é o maior foco mundial da doença: a PAF afecta mais de 600 famílias, oriundas maioritariamente do Litoral Norte do país.

Existem cerca de 1500 doentes vivos, mas surgem anualmente perto de 100 novos casos, muitos sem história familiar prévia. Através de uma análise de sangue é possível saber se os descentes dos doentes herdaram o erro genético, mas o diagnóstico só é possível quando as pessoas desenvolvem sintomas na idade adulta. A UCP, do Hospital de Santo António, é o maior centro mundial de diagnóstico e tratamento da patologia.

O ensaio clínico envolveu 128 doentes, durante 18 meses e o Hospital de Santo António foi o principal centro a contribuir para a realização do estudo, com a disponibilização de 74 doentes. O Hospital de Santa Maria, em Lisboa cuja investigadora foi a Dra. Isabel Conceição, e outros 6 centros localizados na Argentina, Alemanha, Brasil, Espanha, França e Suécia também participaram.

O ensaio foi duplamente cego com placebo, ou seja, 50% dos doentes tomou o fármaco e outros 50% placebo, sem que o doente ou o médico soubessem quem estava a tomar o quê.

A FoldRx é uma empresa farmacêutica norte-americana de Investigação & Desenvolvimento (I&D) focada em terapêuticas de moléculas pequenas de primeira classe para tratar doenças de mau desdobramento e agregação de proteínas.

O focus da FoldRx inclui um programa em desenvolvimento clínico avançado para tratar problemas cardiovasculares e neurológicos, nomeadamente a PAF, a doença de Parkinson e a fibrose quística.

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