Investigação e Tratamento da Hemofilia

Em suma, a disponibilidade de produtos eficazes e seguros, tornou possível o tratamento domiciliário. (permitindo o controlo atempado das hemorragias e a profilaxia primária, que se iniciada precocemente, impede o desenvolvimento da artropatia hemofílica.) Contudo muitas crianças não têm acessos venosos que permitam as 2 ou 3 administrações semanais necessárias para que o nível de factor se mantenha sempre superior a 1%, aguardando-se com expectativa, a introdução no mercado de produtos com maior semi-vida que permitam obter o mesmo efeito terapêutico com menor número de infusões.

O desenvolvimento de anticorpos neutralizantes do FVIII ou FIX, que se desenvolvem em 15 a 20 % dos doentes é, actualmente, a mais grave complicação da terapêutica, que nem a terapia genica, ainda distante, promete resolver.

O progresso científico e a melhoria dos cuidados de saúde, transformou a vida destes doentes que com o tratamento adequado podem aspirar a uma vida activa e plenamente realizada, com acesso ao ensino e ao trabalho. Infelizmente a nível mundial só 25 % dos doentes beneficiam deste progresso.

Dra. Alice Tavares,
responsável do Centro Coagulopatias Congénitas,
Serviço de Imuno-Hemoterapia do Hospital de Santa Maria

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